Un medicamento para frenar la porfiria eritropoyética congénita, desarrollado por CIC bioGUNE y ATLAS Molecular Pharma, en la revista Science Translational Medicine

El ciclopirox, está aprobado como medicamento huérfano para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y por la Administración para Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA)

El artículo, titulado “Repurposing ciclopirox as a pharmacological chaperone in a model of congenital erythropoietic porphyria”, recoge el trabajo desarrollado durante la última década en el laboratorio de Estabilidad de Proteínas y Enfermedades Congénitas de CIC bioGUNE por el equipo del Dr. Oscar Millet.
El laboratorio está enfocado en entender como algunos cambios en la estructura de determinadas proteínas produce la inestabilización de las mismas, y en última instancia desencadena un proceso patológico. “Entender el mecanismo molecular de la enfermedad ha permitido diseñar una terapia basada en chaperonas farmacológicas, que son moléculas que se unen a la proteína defectuosa, corrigiendo su problema de estabilidad y revertiendo sus efectos patogénicos”, explica el Dr. Oscar Millet.
La empresa biotecnológica ATLAS Molecular Pharma, “spin-off” de CIC bioGUNE, ha diseñado una innovadora Plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas (Chassys®). ATLAS ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la Porfiria Eritropoyetica Congénita.
El éxito del reposicionamiento radica en la sinergia entre un equipo investigador altamente cualificado y las infraestructuras de primer nivel existentes en CIC bioGUNE. Merece la pena destacar las inversiones realizadas en el animalario, que ha albergado los experimentos con modelos animales de porfiria eritropoyética congénita bajo la supervisión del Dr. Joaquín Castilla y en la Plataforma de Resonancia Magnética Nuclear, que ha permitido obtener información inequívoca acerca del mecanismo de acción del fármaco.
El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) como medicamento huérfano para esta enfermedad. Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública.

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